Türk bilim adamları, kök hücreden karaciğer hücresi elde etmeyi başardı. Bu gelişme, bir tür üre döngüsü hastalığı olan “sitrüllinemi”nin tedavisi için önemli bir adım attı.

Türk bilim adamları, bir tür üre döngüsü hastalığı olan “sitrüllinemi”yi tedavi etmek için başlattıkları çalışmada, kök hücreyi laboratuvar ortamında karaciğer hücresine dönüştürmeyi başardı. Tedavinin uygulanmasının 10-15 yıllık bir zaman dilimini alabileceği belirtildi. İzmir Biyotıp ve Genom Merkezi (iBG-İzmir) ve Koç Üniversitesi Tıbbi Biyoloji Anabilim Dalı’nda görev yapan bilim adamları, karaciğer nakli dışında tedavisi bulunmayan üre döngüsü hastalığının kök hücre yöntemiyle tedavisinin yolunu açmak için TÜBİTAK desteğiyle proje yürütüyor.

Çalışma kapsamında kök hücrede hastalığa yol açan genin bozukluğunun düzeltilmesi, üre döngüsü hastası çocuklara yeniden kendi hücresinin verilmesi amaçlanıyor. Araştırmanın en kritik aşamalarından cilt dokularının laboratuvar ortamında karaciğer hücresine çevrilmesi konusunda da olumlu sonuç alındı.

Araştırmayla ilgili bir açıklama yapan İzmir Biyotıp ve Genom Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Nur Arslan, sitrüllineminin bir metabolik hastalık olduğunu, dünyada da hastalığın kesin tedavisinin bulunmadığını ancak bazı diyet programlarıyla vücutta “amonyak birikiminin” engellenmeye çalışıldığını söyledi. Metabolik hastalıklara rastlanma sıklığının dünyada ortalama 10-20 binde 1 olduğunu aktaran Arslan, akraba evliliğinin yaygın olduğu ülkelerde bu hastalıkların daha sık görüldüğünü ifade etti.

Arslan, ağır sitrüllinemi hastalarının henüz tanı almadan doğar doğmaz yaşamını kaybettiğini, bazı hasta çocuklarının amonyak birikimi nedeniyle girdikleri koma sonucu fiziksel ve zihinsel engelli olarak hayata devam edebildiğini belirtti. Arslan, daha hafif vakalarda ise “kök hücre”, “kemik iliği” ya da “karaciğer” naklinin gerekli olduğunu anlattı.

Karaciğer naklinin alıcı ve verici için ölüm riski taşıdığına dikkati çeken Nur Arslan, “Karaciğer nakli çok fazla riskleri olabilen bir işlemdir. Hasta hayatı boyunca bağışıklık baskılayıcı ilaçlar kullanıyor. Bu nedenle kişinin kendisinden alınan kök hücreyi kullanmayı amaçlıyoruz” dedi.

Cilt biyopsisiden karaciğer hücresine

Dünyada hastalığa ilişkin kök hücre araştırmalarının yapıldığını anlatan Arslan, Türk bilim insanlarının yaptığı çalışmanın özelliğini şöyle anlattı:

“Biz hastadan cilt biyopsisi alıyoruz. Onu başa, yani kök hücreye döndürüyoruz. Genetik bozukluğu düzeltip kendi karaciğer hücresine dönüştürüyoruz. Sonra da bunu hasta çocuğa vermeyi amaçlıyoruz. Bu yöntemle hastanın bağışıklık baskılayıcı ilaç da kullanması gerekmeyecek.”

Bilimsel çalışmayı bir yıldır sürdürdüklerini aktaran Arslan, sağlıklı kişilerden, gönüllülerden cilt biyopsisi aldıklarını ve kök hücreye dönüştürdüklerini bildirdi. Kök hücreyi de laboratuvar ortamında karaciğer hücresine dönüştürmeyi başardıklarını, araştırmanın hayvanlar üzerinde devam edeceğini belirten Arslan, “Çalışmanın olumlu etkilerinin sürmesi halinde insanlar üzerinde faz çalışmalarına başlanacak ancak tedavinin uygulanması 10-15 yılı bulabilir” diye konuştu.

Karaciğer hücresini “bağırsaktan alınan kanı karaciğere götüren damara kateter takılması” yöntemiyle insana vermeyi amaçladıklarını söyleyen Arslan, bu tedavi yönteminin diğer karaciğer hastalıkları için de “umut verici” olduğunu sözlerine ekledi.

Üre döngüsü hastalığı

Vücutta doğal olarak üretilen amonyak, üre döngüsü hastalarında üreye dönüştürülemiyor. Nadir rastlanan hastalığın şu anda tedavisi bulunmuyor.